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来源：亿欧网
作者：林怡龄
据外媒23日报道，罗氏宣布终止其反义RNA药物tominersen(RG6042)用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的III期GENERATION HD1研究，并表示将继续观察该研究中受试者的安全性和临床结果，再制定下一步研究计划。
与此同时，tominersen用于治疗HD的另一项代号为GEN-EXTEND的开放标签扩展性研究也停止了受试者给药。不过，代号为GEN-PEAK的临床试验则可以继续进行。2020年，因为试验中发生了两次鞘内导管相关感染的严重不良事件，此项临床试验也曾暂停研究，但在发现与药物无关后，该研究得以继续进行。
据悉，此次临床试验被叫停是基于非盲独立数据监测委员会(iDMC)针对tominersen(RG6042)的风险/获益评估结果，尽管iDMC并没有发现新的安全问题。而在终止之前，该项试验已经招募了来自18个国家的791名患者。
Tominersen最初由全球核酸制药巨头Ionis研发，是一款在研的反义核酸疗法，也是首个进入临床开发阶段用于治疗HD的疗法。据悉，反义核酸药物是一种单链寡核苷酸分子，可以在核糖核酸酶H1的作用下通过碱基互补配对原则与其互补的靶mRNA结合，抑制靶基因的表达。基于这一原理，Tominersen可靶向突变型亨廷顿蛋白mHTT mRNA以防止蛋白质产生，从源头治疗HD。
截至目前，遗传性HD的治疗仍较为有限，尚无特异性治疗方法或对因治疗方法。2017年年底，基于该药物在I/II期临床研究的积极数据，罗氏斥资4500万美元引进了该药的开发权利。
受此次临床试验终止消息的影响，Ionis的股价下跌了约20%。不过，多数分析师们对这一消息不惊讶，在他们看来，计划生变并不会对Ionis的其他研发带来负面影响。
